Хятадын эрдэмтэд удамшлын хүнд хэлбэрийн өвчин болох Булчингийн Дюшенний дистрофи буюу булчингийн сулралын эмгэгийг эмчлэхэд томоохон ахиц гаргасан тухайгаа мэдэгджээ.

Судлаачид РНХ-г засварлах LEAPER хэмээх технологийг боловсруулжээ. Уг аргын эмнэл зүйн туршилтын үр дүнгийн талаарх өгүүллийг шинжлэх ухааны нэр хүндтэй "Cell" сэтгүүлд нийтэлсэн байна. Хятадад боловсруулсан РНХ-г засварлах технологи нь эмнэл зүйн туршилтын үе шатанд хүрсэн анхны тохиолдол энэ болж байгаа ажээ. Үүнээс гадна, дэлхийн практикт анх удаа РНХ-г засварлах аргыг Булчингийн Дюшенний дистрофи өвчнийг эмчлэхэд ашигласан байна.

Булчингийн Дюшенний дистрофи нь генийн мутацийн улмаас үүсдэг бөгөөд булчин аажмаар хатингаршиж, хөдөлгөөний үйл ажиллагаа алдагдахад хүргэдэг өвчин юм. Энэ өвчин ихэвчлэн бага насанд илэрч, өвчтөнүүдийг аажмаар бие даан хөдөлж, алхах чадваргүй болгодог. Олон тохиолдолд амьсгалын болон зүрхний дутагдлын улмаас өвчтөнүүд эрт нас бардаг. Хэдийгээр ховор тохиолддог өвчинд тооцогддог ч Хятад улс энэ өвчнөөр шаналж буй өвчтөнүүдийн тоогоор дэлхийд дээгүүрт ордог байна. Одоогоор хэрэглэж буй эмчилгээний аргууд нь зөвхөн өвчний явцыг удаашруулдаг бөгөөд бүрэн эдгээдэггүй аж.

Булчингийн Дюшенний дистрофи нь генийн эмчилгээний хувьд хамгийн хэцүү өвчнүүдийн нэгд тооцогддог. Уг өвчинтэй холбоотой ген нь уламжлалт аргуудаар эсэд хүргэхэд дэндүү томддог ажээ. Түүнчлэн өвчтөнүүдийн дунд 7000 гаруй төрлийн өөр өөр эмгэг төрүүлэгч мутаци илэрдэг учир нэг төрлийн эмчилгээний арга нь цөөн тооны өвчтөнүүдэд үр дүнтэй үйлчилдэг байна.

LEAPER аргыг Чанпины лаборатори болон Бээжингийн их сургуулийн мэргэжилтнүүд боловсруулжээ. Судалгааны багийн ахлагч Вэй Вэньшэний хэлснээр, уг арга нь булчингийн эсүүд дэх генийн мэдээллийн гэмтэлтэй хэсгийг олж, мутациудыг устгаж, уургийг бүрэн хэмжээгээр ялгаруулах эсийн чадварыг сэргээдэг байна.

Уламжлалт аргуудаас ялгаатай нь LEAPER нь эс рүү гадны засварлагч ферментүүдийг нэвтрүүлэх шаардлагагүй байна. Энэхүү технологи нь тусгайлан гарган авсан РНХ молекулуудыг ашиглаж, РНХ-г яг зөв засахын тулд хүний эсийн өөрийнх нь ферментүүдийг ашигладаг ажээ. Үүний ачаар уг арга нь эмчилгээнд хэрэглэхэд харьцангуй хялбар төдийгүй найдвартай, аюулгүй болжээ.

Судлаачид Куньмины Шинжлэх ухаан, технологийн их сургууль, Шанхайн Жяо Тун их сургууль болон шинжлэх ухааны бусад байгууллагуудтай хамтран шинэ технологид суурилсан туршилтын бэлдмэлүүдийг гаргаж авсан байна.

Туршилтын эмчилгээ хийлгэсэн Булчингийн Дюшенний дистрофи оноштой гурван хүүхдийн хөдөлгөөний үйл ажиллагаа нэг жилийн ажиглалтын хугацаанд илт сайжирсан байна. Чанпины лабораторийн захирал, Хятадын Шинжлэх ухааны академийн академич Ше Шяолян LEAPER технологи нь ирээдүйд хүнд өвчтэй олон олон өвчтөнд тусална гэдэгт итгэлтэй байгаагаа илэрхийлжээ.

Эх сурвалж: Xinhua/