АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа мягмар гаригт гемофилийг эмчлэх шинэ эм болох Hemgenix-ийг зөвшөөрөв. Үйлдвэрлэгч CSL Behring нэг эмчилгээний үнийг 3.5 сая доллараар тогтоосон нь дэлхийн хамгийн үнэтэй эм болсон байна.

Hemgenix нь цусны бүлэгнэл үүсгэхэд шаардлагатай уураг үүсгэдэггүй генийн цус алдалтын эмгэг болох гемофили В-тэй насанд хүрэгчдэд зориулсан генийн эмчилгээ юм. 40,000 хүн тутмын 1 нь энэ өвчнөөр өвчилдөг бөгөөд ихэнх нь эрэгтэйчүүд байдаг.

Эрдэмтэд эмнэлгийн шинжилгээнд зориулж лабораторид цусны дээжийг микроскопоор үзэхээр бэлдэж байна. Гемофили В нь цусны бүлэгнэлтийн процессыг удаашруулж цус алдалт хүргэдэг өвчин юм.

Гемофили В-тэй хүмүүст генийн эмчилгээ нь хэт их цус алдах эрсдлийг бууруулдаг гэж эрт үеийн туршилтын мэдээллээс харж болно.

Ердийн эмчилгээнд цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл дутмаг байгаагийн эсрэг цус тогтоохын тулд тогтмол судсаар цус дусаахыг шаарддаг боловч шинэ генийн эмчилгээ нь нэг удаа судсаар дусаах зориулалттай.

“Гемофилийн генийн эмчилгээ сүүлийн хорь гаруй жилийн хугацаанд гарч ирсэн. Гемофилийн эмчилгээнд ахиц дэвшил гарсан хэдий ч цус алдалтаас урьдчилан сэргийлэх, эмчлэх нь хүмүүсийн амьдралын чанарт сөргөөр нөлөөлдөг" гэж FDA-ийн Биологийн үнэлгээ, судалгааны төвийн захирал доктор Питер Маркс мэдэгдэв.

Тэрээр "Өнөөдрийн батламж нь гемофили В-тэй өвчтөнүүдэд эмчилгээний шинэ хувилбарыг санал болгож байгаа бөгөөд гемофилийн энэ хэлбэртэй холбоотой өвчний өндөр ачаалалтай хүмүүст зориулсан шинэлэг эмчилгээг хөгжүүлэхэд чухал ахиц дэвшил гаргаж байна" гэжээ. 

Эмнэлзүйн болон эдийн засгийн үнэлгээний хүрээлэн, жороор олгодог эм болон бусад эмнэлгийн бүтээгдэхүүний үнэ цэнийг шинжилдэг бие даасан ашгийн бус судалгааны байгууллага CNN-д өгсөн ярилцлагадаа, Hemgenix нь одоо дэлхийн хамгийн үнэтэй эм болохыг баталжээ.

Эмийн эрүүл мэндийн үр ашгийг нөхөх зардлаар тооцож, эмийн зардлын үр ашгийн шинжилгээнд тун тутамд шаардлагатай эмийн үндсэн үнийг 2.93 сая доллараас 2.96 сая долларын хооронд байлгахыг санал болгожээ.

GoodRx-ийн хийсэн дүн шинжилгээгээр АНУ-ын хамгийн үнэтэй эм нь Zolgensma байсан бөгөөд 2019 онд FDA-аас нугасны булчингийн хатингаршилтыг эмчлэхээр зөвшөөрөгдсөн бөгөөд нэг курс эмчилгээ нь 2.1 сая доллараар үнэлэгдсэн байна.

FDA нь 60 орчим насанд хүрсэн эрэгтэйчүүдэд хийсэн хоёр судалгаанд үнэлэгдсэн аюулгүй байдал, үр нөлөөг үндэслэн Hemgenix-ийг батлав. Хамгийн түгээмэл гаж нөлөө нь элэгний фермент ихсэх, толгой өвдөх, томуу төст шинж тэмдэг, дусаахтай холбоотой бага зэргийн урвалууд байгаа аж.

Б.Бүжлхамаа